Міні-ген може допомогти хворим важким або генетична терапія муковісцидозу

Міні-ген може допомогти хворим важким або генетична терапія муковісцидозу

Створення укороченою версія гена, пов'язаного з розвитком муковісцидозу або фіброзно -кістозної дегенерації (cystic fibrosis - CF), у випадку подальшого розвитку досліджень у цій області може призвести до появи нового методу терапії захворювання.

Міні-ген, як виявилося, здатний функціонувати майже так само ефективно, як і полноразмерний , що було показано в культурі клітин і на лабораторних тваринах. Результати досліджень представлені в останньому номері Proceedings of the National Academy of Sciences.

Муковісцідоз або фіброзно-кістозна дегенерація (cystic fibrosis - CF), є генетіческім захворюванням, при якому клітини легенів або підшлункової залози не могут належним чином взаємодіяти з сполуками хлору, в результаті чого проісходіт дегенерація слизових оболонок органів.

Страдающіе цим захворюванням пацієнти (близько 30000 тільки в США), відрізняються большім вмістом солі в поті, часто хворіють на пневмонію, для них характерні хроніческій кашель і стерторозное дихання. Крім того, не дивлячись на хороший аппетіт, хворі часто страждають втратою ваги, що вимагає їх змісту на спеціальних дієтах. В даний час терапія хвороби зводиться до боротьби з пневмоніямі за допомогою антибіотиків і різних фізіотерапевтичних процедур для зняття застійних явищ у слизовій легенів.

Ген, зчеплений з муковісцидозом, називається CFTR і в нормі контролює 'проникнення' сполук хлору і хлорид-іона через мембрани клітин. Якщо в гене знаходиться 'шкідлива' мутація, то іонний обмін порушується.

После ідентифікації CFTR та його клонування, він відразу був визнаний одним з чрезвичайно перспективних генів для генотерапія. Подальші дослідження в цій області були зосереджені на пошуках оптимального методу доставки гена в клітини і тканини організму.

По думку вчених, одним з найбільш перспективних методів доставки гена в пораженние CF клітини міг би стати адено-асоційований вірус (adeno-associated virus - AAV), позбавлений патогенності. На даний момент саме він і використовується в клінічних випробуваннях на пацієнтах.

Однако, на початку експериментів дослідники зіткнулися з низкою труднощів. Главная проблема полягала в тому, що навіть після видалення з генома AAV всього 'баластового' генетичного матеріалу (тобто неважливого для функціонування віруса), ген CFTR був занадто великий для розміщення на цьому 'носієві'. Тому, Як-то час вчені були змушені використовувати при експериментах інший тип вірусов.

Браузер наслідку, шляхом генноінженерних маніпуляцій, дослідники змогли вилучити разлічние частини цільового гена, що кодують так званий R домен білкового продукта. Таким чином, були сконструйовані менші за розмірами аналоги CFTR, способние давати при експресії (вираженні) укорочені білки. Потім, змінені гени були впроваджені в зростаючі в культурі клітини людини, отримані з легких паціентов з CF при операціях з трансплантації.

Як показали подальші дослідження, клітини, що несуть укорочені версії гена CFTR продукували необхідні білкові продукти. Більше того, серед зменшених варіантов білків були відібрані кілька, здатних транспортувати хлорид-іон с тією ж ефективністю, як і природний CFTR. Надалі, проведені на лабораторних мишах з штучно викликаним фіброзом випробування підтвердили ці результати.

По думку вчених, обрана стратегія роботи з укороченими варіантами CFTR является багатообіцяючої, але зараз це тільки перші кроки. Необхідно проводити дальнейшіе дослідження нових коротких варіантів гена і білкових продуктів на клетках і тварин для оптимізації їх розміщення на вірус - носії AAV. У качестве найбільш перспективного серед всіх різновидів AAV вважається серотип 5, як здібний зв'язуватися на поверхні вистилають легке клітин і еффектівно інфікувати їх. У кінцевому рахунку, розуміння структурної організації гена CFTR і його білка може також дозволити створити нові ліки для терапії муковісцідоза.

Джерело: Rusbiotech.ru

Народні методи лікування

Як позбутися від поліпів у товстому кишечнику

Поділюся досвідом позбавлення від поліпів. Провів я цей процес в 1991 році, і до цього часу у мене все в нормі.

2020-05-31 07:46:56

Морквяний сік: і смачно, і корисно

Я - агроном-біохімік. Все життя займався вивченням рослин, овочів, ягід і їх лікувальними і харчовими властивостями. Мені 72 роки, пропрацював у сільському господарстві агрономом 53 року і більше 20 років був директором радгоспу. Хочу розповісти про чудо-овочі - моркви.

2020-05-31 07:46:58

Як я вилікувала дифузний зоб

Це сталося 20 років тому: я позбулася зоба. Звернула увагу, що ця хвороба не дає спокою багатьом людям. Мій щасливий досвід залишає всім надію на зцілення.

2020-05-31 07:47:00

Цистит. Хіба це справа житейська?

Він не їздить на «Мерседесі» і в дні столітнього ювілею оборонного підприємства, де трудиться не один десяток років, його прізвище не значилася в переможних реляціях про досягнення. Але більшість заводчан відмінно знає дорогу до кабінету свого «сімейного лікаря» Іллі Григоровича Бабаєва. Фахівець широкого профілю, терапевт Бабаєв в своєму здоровпункті лікує недуги, з якими ми, як правило, стикаємося в повсякденному житті. І. Г. Бабаєвим розповідає про такий вельми поширених захворювань, як цистит.

2020-05-31 09:05:31

Лікування астми народними засобами

Астма - це захворювання, що виникає при спазмах в бронхах, а причиною її виникнення є алергія. Астму можуть викликати часті простудні захворювання, якщо їхнє лікування не було достатньо ефективним, а також захворювання нирок і забруднена атмосфера.

2020-05-31 07:47:03

Секрет обліпихової олії

Я потрапляли до рук і аптечне обліпихова олія, і кустарне, мабуть, приготоване за звичайним рецептом. Ні, це було не масло, так, якась незрозуміла бліда рідина. Справжнє обліпихова олія знайшло свою славу незвичайною цілющістю, а таку цілющість масло набуває тоді, коли воно правильно приготовлене. Це поняття включає в себе багато тонкощів, які необхідно знати при приготуванні цього цілющого обліпихової олії.

2020-05-31 07:47:08

Мазь від екземи виявилася ефективною

Давно хотіла вам написати лист, але не наважувалася. Я сама з Азербайджану. 7 років живу в Росії. Хочу поділитися своїм досвідом, як можна позбутися від мокнучі екземи.

2020-05-31 07:47:10

Як позбавитися від високого тиску?

Я також хочу поділитися радою. Розкажу, як позбавився від високого тиску. У 1968 році верхній показник почав зашкалювати - 200-240. У вухах весь час стояв шум, ніби працював двигун. Ліки не допомогли.

2020-05-31 12:08:55

Вірусний гепатит «С». Не втрачайте оптимізму!

Вірус гепатиту «С» - дрібний РНК - вірус, що відноситься до сімейства флавовірусов. Вірус гепатиту «С» малоустойчів у зовнішньому середовищі, але здатний зберегти активність навіть при нагріванні до 50 градусів за Цельсієм. Основне джерело зараження - хворі з гострою або хронічною формою гепатиту «С», а також вірусоносії

2020-05-31 07:47:13

Готуйте «сани» влітку

Є хороший спосіб уникнути простудних захворювань і влітку, і взимку. Їм моя сім'я користується не перший рік.

2020-05-31 07:47:15

Медицина

Мастопатія, ендокринні захворювання, спадковість

Мастопатія, ендокринні захворювання, спадковість - доля багатьох росіянок - Щорічно від раку молочної залози вмирають приблизно 23 тис росіянок. Про це, як передає кореспондент РІА 'Новости', повідомив у вівторок на прес-конференції директор Російського онкологічного наукового центру ім.Блохіна Михайло Давидов. R

2020-05-31 07:47:16

У країнах, де популярна здорова їжа, надто багато кардіологічних захворювань

У країнах, де популярна здорова їжа, надто багато кардіологічних захворювань - На сніданок Баррі Гроувз з'їв велике яйце і 100 грамів підсмаженої на топленому салі печінки. А потім запив все це какао з подвійними вершками. На обід 72-річний Баррі зі своєю 70-річною дружиною Монікою насолодяться свининою із жирком і зеленими овочами в олії. І, нарешті, подружжя, що проживає в Оксфорді, очікує легка вечеря з сиру, домашніх яблук або груш, увінчаних вершками, і какао. Незважаючи на 40 років такої жирної дієти, Баррі важить на 3 кг менше, ніж у день весілля. У 1957 році він важив 72 кг.

2020-05-31 07:47:19

Хворих на цукровий діабет обстежує лабораторія на колесах

Хворих на цукровий діабет обстежує лабораторія на колесах - Суперсучасна пересувна лабораторія для обстеження хворих на цукровий діабет почала працювати в Нижньогородській області. Учора з її допомогою було обстежено 30 мешканців з Богородського району, сьогодні - приблизно стільки ж нижньогородців, повідомили сьогодні на презентації лабораторії.

2020-05-31 07:47:21

Жовчний рефлюкс: сучасні погляди на патогенез і лікування

Жовчний рефлюкс: сучасні погляди на патогенез та лікування - Жовчний рефлюкс - синдром, досить часто супроводжує найпоширеніші захворювання верхніх відділів травного каналу: хронічні гастрити, виразкову хворобу шлунка і дванадцятипалої кишки, гастроезофагеальна рефлюксна хвороба.

2020-05-31 07:47:23

Сучасна інсулінотерапія цукрового діабету 1 типу у дітей та підлітків

Сучасна інсулінотерапія цукрового діабету 1 типу у дітей та підлітків - Цукровий діабет 1 типу (ЦД 1 типу), що називалася до недавнього часу інсулінозалежний, а ще раніше - ювенільний цукровий діабетом, вражає в основному людей молодого віку і дітей. В останні роки спостерігається сплеск захворюваності на цукровий діабет 1 типу, найбільш виражений у дітей та підлітків. За 25 років захворюваність СД 1 типу серед дітей московської популяції зросла в два рази. В даний час у Москві налічується близько 1200 дітей з ЦД у віці до 15 років.

2020-05-31 07:47:25

Фолієва кислота зменшує ризик розвитку у потомства «заячої губи»

Фолієва кислота зменшує ризик розвитку у потомства «заячої губи» - Жінки, що приймають під час першого триместру вагітності фолієву кислоту можуть значно знизити ризик розвитку у потомства такого пороку як розщеплена губа («заяча губа»). До цього висновку прийшли американські вчені з Національного інституту гігієни навколишнього середовища (National Institute of Environmental Health Sciences).

2020-05-31 07:47:27

Прогноз для метеочутливих людей по Росії 09.09.2009 на

Прогноз для метеочутливих людей по Росії 09.09.2009 на - На Європейському Півночі погода буде нестійка з коливаннями метеопараметров. Через це погіршення самопочуття можливо у людей із захворюваннями серця і судин, а з-за підвищеної вологості повітря не виключені загострення у тих, хто страждає захворюваннями опорно-рухового апарату та бронхо-легеневі захворювання.

2020-05-31 07:47:30

Ризик дитячої смертності зростає у породіль, які мають зайву вагу

Ризик дитячої смертності зростає у породіль, які мають зайву вагу - Вагітні жінки, які страждають від ожиріння, мають підвищений ризик того, що їх немовлята можуть померти незабаром після народження, особливо якщо мав місце передчасний розрив (плодових) оболонок (ПРО).

2020-05-31 07:47:32

Функціональні захворювання травного тракту у дітей. Принципи раціональної терапії

Функціональні захворювання травного тракту у дітей. Принципи раціональної терапії - Функціональні порушення (ФН) шлунково-кишкового тракту займають одне з провідних місць у структурі патології органів травлення. Так, наприклад, рекурентні абдомінальні болі у дітей носять функціональний характер у 90-95% дітей і лише у 5-10% пов'язані з органічною причиною. Приблизно в 20% випадків хронічна діарея у дітей також обумовлена функціональними розладами.

2020-05-31 07:47:34

Середньовічні отрути і ліки

Середньовічні отрути і ліки - Багато століття лікар задовольнялися тим, що примушували пацієнтів приймати настої трав, порошків рослинного і тваринного походження, дія яких було зазначено на практиці - іншими словами, хворі виконували роль піддослідних кроликів .

2020-05-31 10:57:30